Acaba de aprobarse en EE.UU. la única terapia de reemplazo genético existente para niños a partir de 2 años, adolescentes y adultos con AME, una enfermedad neuromuscular causada por un gen SMN1 mutado o faltante. Es una dosis fija y única que mejora la motricidad. Falta registrarla en Argentina. Leer más
LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL YA TIENE UNA TERAPIA, PERO AÚN NO ESTÁ EN ARGENTINA
La Atrofia Muscular Espinal ya tiene una terapia, pero aún no está en Argentina